Nuovi farmaci, nuove prospettive

dicembre 5, 2018 in Criticità del SSR, Riflessioni

I medici di una certa età, e forse non solamente i medici, tendono a vivere nel ricordo del mondo degli anni della loro giovinezza; atteggiamento che porta a rimpiangere “il tempo che fu”, di cui si enfatizzano solo gli aspetti positivi. Peraltro, nella pratica quotidiana, la quasi totalità del nostro lavoro comporta l’utilizzo di conoscenze, tecnologie, farmaci…che trenta o quarant’anni fa non esistevano.

Se in molti settori delle scienze mediche e per un certo periodo di tempo l’acquisizione delle novità tecnologiche, strumentali e farmacologiche è avvenuta in modo quasi automatico, dobbiamo constatare che da una decina d’anni, forse anche di più, ciò non è più vero. Colpa della crisi? Delle politiche sanitarie perseguite da amministratori locali e centrali? Delle aziende farmaceutiche che hanno ridimensionato l’informazione scientifica? Senza avventurarci in ipotesi eziologiche, ci basta constatare che gran parte delle innovazioni farmacologiche degli ultimi anni, e degli anni a venire, sono (e rischiano di restare) appannaggio di una casta di medici di serie A, cui è e sarà riservata la prescrizione di queste sostanze; è del resto ragionevole che le aziende produttrici non investano sull’informazione rivolta alle decine di migliaia di professionisti che non potrebbero comunque utilizzare il farmaco. Tutto lo sforzo di informazione e di “lobbyng” è riservato su chi, a livello clinico, ma anche amministrativo, è considerato decision maker.

L’ignoranza in cui viene lasciata gran parte della classe medica in molte materie è una brutta cosa a livello professionale, una ingiustizia, un errore.

Se questa è la situazione attuale, da molti condivisa, e da tutti subita più o meno consapevolmente, credo doveroso lanciare un grido di allarme per alcune conseguenze che non è difficile prevedere. E che sono ben più preoccupanti della mancata prescrivibilità dei NAO, o delle eritropoietine.

Mi riferisco ad una serie di farmaci, già in uso o in via di commercializzazione, che potrebbero cambiare la storia naturale di alcune malattie invalidanti. Sclerosi multipla, Parkinson, Alzheimer, per fare alcuni nomi. Il decorso di queste patologie pare possa essere significativamente modificato da farmaci (di solito anticorpi monoclonali) da poco introdotti nel mercato, o in via di autorizzazione.

Studi sulla malattia di Alzheimer, hanno dimostrato la regressione delle lesioni anatomiche cerebrali tipiche; mentre ciò non sembra per ora utile a mitigare i sintomi nei pazienti trattati (che erano in stadi avanzati della malattia), la ragionevole speranza è che intercettare i pazienti in una fase precoce della patologia possa prevenire il danno morfologico e la progressione della invalidità.

Nel caso della Sclerosi Multipla, già da anni sono utilizzate terapie immunologiche che modificano la storia naturale della malattia; e l’efficacia è tanto maggiore, quanto più precoce è la diagnosi.

Il caso della SM è particolarmente interessante. In epoca pre-Risonanza Magnetica, la diagnosi era molto più difficile, mentre con tale metodica è decisamente più agevole, data la tipicità di alcune alterazioni ben evidenziabili in una RM ben eseguita. La difficoltà rimane pertanto quella di valorizzare correttamente i sintomi e la storia clinica del/della paziente, per giungere a sospettare la patologia.

Come tutti sappiamo, praticamente qualsiasi sintomo o segno neurologico può, in teoria, essere spia di una lesione demielinizzante; e nelle forme remittenti, era normale porre diagnosi solo dopo tre-quattro episodi, di varia natura, disseminati magari negli anni. Una sfida semeiotica interessantissima, ma affrontata nella consapevolezza che, se era gratificante a livello professionale giungere al sospetto e alla diagnosi qualche mese o qualche anno prima, ben poco cambiava per la sfortunata paziente, dato che mancavano cure realmente efficaci.

Oggi non è più consentito un simile atteggiamento, a livello deontologico, a livello medico-legale, banalmente a livello della nostra coscienza.

Oggi sappiamo che esiste un esame (la RM) in grado di fare diagnosi praticamente da subito, teoricamente anche prima che la paziente riferisca qualche sintomo.

Oggi abbiamo a disposizione farmaci che, iniziati precocemente, garantiscono una riduzione della frequenza e della gravità delle riaccensioni della malattia, e rallentano (forse evitano) l’evoluzione verso la inabilità.

Una situazione simile pare presentarsi per il Morbo di Parkinson, e chissà quante altre seguiranno.

A complicare il quadro, va detto che questi farmaci, hanno un costo elevato; il discorso pertanto non è più solo un discorso clinico, ma investe la sfera della farmaco-economia e della politica.

Farmaci e terapie costose non sono una novità: la chirurgia dei trapianti, le cure oncologiche, la terapia antivirale dell’Hiv/AIDS, quella ancor più efficace della epatite C, sono solo alcuni esempi.

Siamo, credo, giunti ad un momento cruciale della storia della medicina, e della medicina pubblica in particolare. Qualcuno dovrà prendere decisioni, e potrebbero essere decisioni impopolari. Si potrebbe optare per investimenti anche ingenti nella costosa cura di un numero relativamente esiguo di pazienti, magari spostando in fascia C prodotti usati da un numero molto più ampio di assistiti, per disturbi o disagi molto meno gravi; decisioni di questo tipo si impongono.

La gestione dei farmaci innovativi deve seguire rigorosi percorsi in cui le scelte amministrative devono discendere da corrette ed oneste conoscenze cliniche, da attente ed oneste valutazioni economiche proiettate su un adeguato orizzonte temporale, e da esplicitate ed oneste scelte politiche.

Parlando di documentata efficacia di un farmaco, non possiamo limitarci alla fredda significatività statistica riportata in uno studio clinico randomizzato e controllato, pubblicato su una prestigiosa rivista peer-reviewed. Non credo sia lecito mettere sullo stesso piano una nuova molecola antitumorale di terza linea che ha “dimostrato” di prolungare l’intervallo libero da malattia in modo “statisticamente significativo (che può voler dire 8 mesi invece di 6 e mezzo…), con la terapia di una epatite cronica HCV-correlata, in cui otteniamo una negativizzazione virologica nel 99% dei casi, ma in cui ignoriamo quale percentuale di pazienti avrebbe, magari dopo decenni, sviluppato una cirrosi, e non possiamo paragonare né la immunoterapia antitumorale, né la terapia della epatite C, con il trattamento precoce di un Parkinson, o di una SM, o di un Alzheimer, in cui la progressione verso l’inabilità è praticamente certa.

Questo scenario, che non è fantascienza, ma è “hic et nunc”, ci obbliga ad alcune riflessioni.

La prima riguarda specialmente chi, per compiti e per ruoli, ha udienze nelle stanze dove le scelte politiche vengono maturate. A costoro raccomandiamo di non demordere da azioni di pungolo e di sollecitazione a che certe scelte non vengano rinviate, o peggio affrontate in modo superficiale, con provvedimenti miopi, senza “il coraggio delle scelte”.

Ma a tutti noi, a qualunque livello operiamo, e quali che siano le nostre responsabilità, è doveroso raccomandare il dovere di vigilare, di impegnarsi nell’aggiornamento (anche individuale), e di ribellarsi qualora scelte politico-amministrative scellerate mettessero a rischio la libertà professionale. Nessuna circolare, o norma, o velata minaccia, devono condizionare un medico, limitando in modo inappropriato l’accesso ad accertamenti o cure utili ai propri pazienti.

Dicembre 2018                                                                                           Enrico Delfini